تقنية العلاج الجيني: تعريفها وأساليبها

1999 ثورة الهندسة الوراثية

وجدي عبد الفتاح سواحل

KFAS

العلاج الجيني البيولوجيا وعلوم الحياة

المقصود بالعلاج الجيني

عرف ليدلى عام 1987 العلاج الجيني بأنه "عملية إدخال أو نقل جينات سليمة إلى خلايا جسدية للحصول على وظيفة جينية غير موجودة إما بسبب مرض وراثي أو مرض مكتسب "ومن أمثلة ذلك ما يلي :

1 – الثلاسيميا

Thalassemiaهذا المرض (نوع من أنواع الأنيميا) ينتج عن نقص أو عيب في جين الجلوبين ويمكن علاجه بنقل جين جلوبين سليم إلى خلايا الدم الحمراء.

2 – فينيل كيتون يوريا Phenylketonuria

هذا المرض ينتج بسبب نقص الإنزيم الكبدي فينيل ألانين هيدرووكسيلاز Phenylalanine hydroxylase ويمكن علاجه بنقل جين فينيل ألانين هيدروكسيلاز إلى خلايا الكبد.

ويمكن للعلاج الجيني أن يكون ذا قيمة في علاج الأمراض غير الوراثية أيضا إذا تخيلنا أنه يمكن نقل جينات تجعل الخلايا مقاومة للتدمير الذاتي داخل الجسم أو مقاومة للأمراض الطيفيلة والفيروسية، وكذلك للسموم والمواد الكيميائية، أو إنتاج أجسام مضادة معينة أو إعادة وظائف حيوية فُقدت بسبب مرض مكتسب.

 

أساليب العلاج الجيني

1 – إضافة جين سليم

هذا الأسلوب يعتمد على إضافة جين سليم إلى الخلية المعيبة وراثياً لإعادة نشاط الجين إلى مستوى كافٍ لإزالة أثر المرض (شكل 1).

وفي هذا الأسلوب لا تتم أي محاولات لتغيير الجين المشوه بالفعل.

 

2- استبدال أو إصلاح الجين المعيب

وهذا الأسلوب في الواقع ليس أسلوباً علمياً لأن عملية استبدال أو إصلاح جين لن يحتاج فقط إلى نظام نقل جيني إلى الخلية المعيبة ولكنها تحتاج أيضاً إلى وسائل معينة لقطع أو إصلاح الجين المعيب.

وعلى الرغم من ذلك فإن التقدم العلمي في اتجاهات تصميم تراكيب جينية متجانسة وكذلك  التوجيه المحكم قد أديا إلى كثير من المجموعات البحثية في العالم تعيد النظر في استخدام هذا  الأسلوب.

 

3 – تصميم وظائف جينية جديدة

ويعتمد هذا الأسلوب على نقل جين جديد إلى الخلية المريضة لكي يمنع حدوث نقص في وظيفة بيولوجية محددة أو إزالة الأثر المرضي للجين المعيب.

هذا الأسلوب يمكن أن يتبع في حالة الأمراض التي يصعب فيها إعادة الجين إلى حالته الطبيعيــــــــة، وهذا إما بسبب كبر حجم الجين بحيث لا يمكن نقله، أو أن الخلايا المنقولة إليها لا يمكن الحصول عليها مثل خلايا الجهاز العصبي المركزي.

 

4 – تغيير نظام تعبير الجين

هذا الأسلوب يعتمد على نقل منظمات الجينات بهدف تغيير مستويات نشاط الجين وعلى ذلك يمكن إيقاف أو التقليل من نشاط الجين المعيب إلى مستوى يمنع أو يقلل من ظهور العرض المرضي.

[KSAGRelatedArticles] [ASPDRelatedArticles]