طرق العلاج الاكلينيكي بالجينات لمعالجة الأمراض الوراثية

1996 تقنيات الطب البيولوجية وحقوق الإنسان

الدكتور يوسف يعقوب السلطان

KFAS

البيولوجيا وعلوم الحياة

– العلاج بإدخال الجين الطبيعي أو السوي

يبدو أن الكثير من الأمراض الوراثية كما سبق أن ذكرنا، ترجع إلى الطفرة أو التغير الوراثي في جينة مفردة.

وترجع معظم تلك الامراض التي تمسح بتكوين الجنين ونموه حتى يصبح طفلا حيا، ما عدا ما يتصل منها بأمراض الدم، إلى انعدام الأنزيمات أو وجود أنزيمات معيبة "نيكولس Nichols 1988". 

ويبدو أن أمراض نقص المناعة، والعلل الناجمة عن خلل في إنزيم بسبب جينة واحدة ستكون من الامراض التي تستجيب استجابة جيدة للعلاج بالجينات.

والعلاج بالجينات يقصد به إدخال مادة جينية في خلية لتصحيح ما بها من عيوب. 

 

وينبني هذا العلاج على افتراض أن الأمراض الوراثية لا بد وأن تعالج بتبديل أو تعديل الجين الطافر ذاته وليس التركيز على الآثار الناتجة منه، والجهد العلاجي الذي يبذل هنا هو تزويد وإضافة أو استبدال المعلومات المبنية على عيوب وراثية بمعلومات تقدم من خلال الجينات الطبعية السوية العاملة.

فتؤخذ نسخ من الجين الطبيعي السليم الذي تم عزله واستزراعه ثم توضع في خلايا المريض المتواجدة داخل عضو أو نسيج، وربما تكون مأخوذة من نخاع العظم.

والمتوقع أن الجينة المدخلة هذه سوف تنتج بروتينات يمكنها تصحيح الإنزيم أو الخلل أو العيب البيوكيميائي.

 

– علاج الخط الجسدي إزاء الخط التناسلي الوراثي

يعرف الإجراء الذي سبق وضعه بعلاج الخط الجسدي(Somatic line)  لأن الجينات الجديدة تزرع في خلايا عضو عادي أو نسيج في الفرد بعد الولادة.

وهو على عكس علاج الخط الوراثي إدخال أو زرع الجينة في الخلية التناسلية مثل الحيوان المنوي أو البويضة، مثل هذه الخلايا التناسلية أو الخلايا في المرحلة الجنينية المبكرة من أجل إصلاح الخلل الوراثي سوف يؤثر في كل خلايا الجسم.

وقد يتضمن العلاج الجيني أو الوراثي أيضا تعديل جينة أخذت مكانها بالفعل، أو جراحة يستاصل فيها جين معين ليوضع محله آخر سوي.

 

وتستخدم في عملية إدخال او تضمين الجينة ناقل أو حامل خارج الاصل، ويمكن للفيروسات التراجعية Retroviruses أو فيروسات الأورام RNA أن تعمل كحوامل للاستزراع او لإدخال الجينة الجديدة في الخلية التي يراد غزوها.

ومع أن الناقلات الفيروسية RNA قد تكون معدية إلا أن حاملات آمنة لاستزراع الجينات الخارجية الأصل في الخلية البشرية قد أمكن احصول عليها من إلغاء جزء من فيروس الحامض النووي RNA  المسئول عن اضطراب الخلية المستقبلة بعد حدوث العدوى ودخول المؤثر فيها.

وهناك خطوة اخرى هي إعداد أو تخصيص ناقلات من أنسجة أو خلايا معينة وأكثر الحالات والنماذج التي يستعمل فيها العلاج بالجينات لأمراض مثل السرطان والاضطرابات الهرمونية، وامراض نخاع العظام، والكبد، والجهاز العصبي المركزي.

 

تنبني على أساس تبديل الجينات الطافرة المعنية وإحلال جينة سوية محمولة على فيروسات معاد اتحادها Recombinant Viruses لكن تعبر عن المعلومات الوراثية الجديدة وتصحح الصور المرضية وهو بمثابة تحويل سيوف المرض إلى شفرات محاريث العلاج.  "فريدمان Friedman، 1989، ص 1275 إلى ص 1281".

وفي الولايات المتحدة الأمريكية حيث ينبغي أخذ موافقة اللجنة الاستشارية لبحوث الحامض النووي الوراثي DNA بالمعهد القومي للصحة على اي اقتراحات تتعلق بالتجارب في هذا المجال، ما زال هناك بعض الحوار المعاصر حول علاج الخلايا الجسدية بالجينات، من حيث القبول المعنوي او الأخلاقي له، ومع ذلك فهناك اهتمامات أيضا بالخط التناسلي الوراثي للعلاج. 

 

ويرتبط ذلك اساسا بنل مؤثرات وراثية لا يمكن التنبؤ بتاثيرها على الاجيال في المستقبل، وعن تقليل الاختلافات أو التنوعات الوراثية بين الشعوب، ومن الممكن ايضا أن تكون للجينات التي تسبب أمراضا وراثية معروفة وظائف تساعد على الإبقاء على الحياة لم تكتشف بعد، لدرجة أن إزالتها أو استبعادها قد يكون مؤذيا للجنس البشري.

وتستمر المخاوف ايضا من آثار محاولات السلالات البشرية المختلفة التحكم في صفاتها الوراثية، وعلى ذلك فتستمر الاحتمالات قائمة بأنه عندما يتوافر العلاج بالجينات فربما يستغل أو يتحين الافراد الفرصة التي تتاح لهم لاختيار جيناتهم الخاصة أو صفاتهم الوراثية على اساس التميز أو التحيز الشخصي، أو بناء على نزوة طارئة، أو في بعض الاحوال على أساس علم قصير الأجل غير واع أو موثوق فيه "الكونجرس 1984، ص 27-32".

 

والاخطر من ذلك أنه بمجرد أن تقرر البدء في عملية هندسة الوراثية البشرية، تجاوزت التوقعات الوالدية وطبقت بمرور الزمن تدريجيا على مشاكل طبية بسيطة، فسوف تزداد وتزداد توقعات الآباء لإنجاب أفضل الأطفال (الكونجرس Congress، 1984، ص34". 

ولقد رأى المؤتمر البرلماني لمجلس الأوروبي، آخذا في الاعتبار تدخل الحكومات المركزية في عمليات الضبط، أن حق الحياة وكرامة الإنسان تقتضي حق وراثة أنماط جينية لم تتغير نتيجة التدخل الصناعي فيها "المجلس البرلماني Parliamentary Assembly، 1983".

[KSAGRelatedArticles] [ASPDRelatedArticles]